Como parte de um recente webinar série comigo, Sanjay Padaki (diretor da Spark Consulting) e Joe Lipari (Diretor de Produtos da Systech), fornecemos percepções críticas sobre o cenário em evolução da conformidade farmacêutica, com foco específico na interseção da Lei de Segurança da Cadeia de Suprimentos de Medicamentos (DSCSA), serialização e práticas recomendadas para empresas farmacêuticas que navegam pelas complexidades das terapias celulares e genéticas.

O DSCSAA Lei de Medicamentos, promulgada em 2013, exige uma cadeia de suprimentos farmacêutica segura e transparente para proteger os pacientes de medicamentos falsificados, roubados e prejudiciais. A serialização, o processo de atribuição de identificadores exclusivos a produtos farmacêuticos, é a base dessa estrutura regulatória. Embora tradicionalmente focada em produtos farmacêuticos comerciais, a ascensão da medicina personalizada, especialmente as terapias celulares e gênicas, exigiu uma mudança de paradigma. Soluções robustas de serialização são agora essenciais mesmo durante as fases iniciais de desenvolvimento clínico, priorizando a segurança do paciente juntamente com a conformidade regulatória alinhada à região, como DSCSA para os Estados Unidos e o Diretriz de Medicamentos Falsificados (FMD) para Europa.

Desafios exclusivos de conformidade impostos pelas terapias personalizadas

As terapias celulares e genéticas apresentam características distintas Conformidade com a DSCSA desafios devido à sua natureza inerentemente individualizada. As terapias autólogas, que utilizam as células do próprio paciente, exigem um rastreamento meticuloso desde o ponto de coleta até a fabricação e os centros hospitalares para a infusão final. Da mesma forma, as terapias alogênicas, que utilizam células de doadores, exigem fabricação e fornecimento precisos e just-in-time para garantir resultados ideais para o paciente. Ambas as modalidades terapêuticas necessitam de um nível de controle da cadeia de suprimentos e rastreabilidade que excede significativamente o dos tratamentos tradicionais com pequenas moléculas ou biológicos.

Além disso, essas terapias geralmente exigem um gerenciamento rigoroso da cadeia de frio, acrescentando outra camada de complexidade logística. A manutenção da cadeia de identidade (COI) e da cadeia de custódia (COC) é fundamental, garantindo que o paciente correto receba a terapia pretendida e documentando meticulosamente cada transferência entre as partes interessadas. Isso vai além do simples transporte e da logística, abrangendo a fabricação, os testes e os rigorosos procedimentos de controle de qualidade.

A coleta eficaz de dados e a integração perfeita entre sistemas diferentes, incluindo hospitais, instalações de fabricação, laboratórios de testes e transportadoras, são essenciais para estabelecer uma trilha de auditoria abrangente de ponta a ponta. Robusto gerenciamento de exceçõesA solução de problemas como variações de temperatura, atrasos de remessa ou desvios dos protocolos de fabricação depende muito da troca de dados em tempo real e de recursos de resposta rápida.

Uma visão geral da jornada da terapia celular e gênica: Um estudo de caso

Considere a intrincada jornada de uma terapia autóloga, como Casgevy para doença falciforme. O processo começa com a extração de células em um ambiente hospitalar, onde um número de série ou código de barras exclusivo é meticulosamente atribuído ao frasco. Em seguida, essas células são transportadas sob rigoroso controle de temperatura, muitas vezes em estado congelado, para uma instalação de fabricação especializada. É fundamental manter essas condições, especialmente quando o produto passa por cadeias de suprimentos complexas e, possivelmente, por fronteiras internacionais.

No local de fabricação, as células passam por uma sofisticada edição de genes ou outras modificações, seguidas de testes rigorosos e reembalagem. Minimizar o número de etapas de manuseio e ciclos de congelamento e descongelamento é essencial para evitar a degradação das células e garantir altos rendimentos. As células modificadas são então transportadas de volta para o hospital em um momento oportuno para serem reinfundidas no paciente, fechando efetivamente o ciclo e mantendo o identificador exclusivo original durante todo o processo.

As terapias alogênicas, embora utilizem células de doadores armazenadas em bancos de células mestres e de trabalho, seguem um processo rigoroso semelhante. É importante reconhecer que, nessas terapias personalizadas, todo o processo, e não apenas um produto final, constitui a própria terapia comercializada.

O futuro da serialização na medicina personalizada

À medida que a medicina personalizada continua avançando, a tecnologia de serialização deve evoluir paralelamente para atender às demandas cada vez mais complexas dessas terapias. Isso inclui o desenvolvimento e a implantação de hardware de escaneamento avançado capaz de operar em ambientes de congelamento desafiadores, bem como a implementação de soluções de monitoramento automatizado para garantir a adesão contínua à regulamentação. Inovações em rastreamento em tempo real, registros digitais de saúde e tratamento de exceções orientado por IA serão essenciais para manter a integridade da cadeia de suprimentos e garantir a segurança do paciente.

Embora a DSCSA forneça uma estrutura básica para a segurança da cadeia de suprimentos farmacêutica, as terapias celulares e genéticas exigem um compromisso mais profundo com a segurança do paciente por meio de maior controle, rastreabilidade e integridade dos dados.

Conclusão: Traçando um curso para a conformidade centrada no paciente

O percepções ressaltam uma mudança fundamental na conformidade farmacêutica. Estamos indo além do simples rastreamento de produtos e adotando uma abordagem holística, centrada no paciente, que prioriza os resultados individuais do paciente. No campo das terapias celulares e genéticas, a serialização não é apenas uma caixa de seleção regulamentar, mas um instrumento vital para garantir a segurança do paciente e a eficácia do tratamento. À medida que essas terapias que mudam vidas se tornam mais prevalentes, o setor deve adotar a inovação, promovendo a troca de dados contínua, sistemas de rastreamento robustos e estratégias regulatórias adaptáveis. Ao priorizar a segurança do paciente e adaptar-se às demandas exclusivas da medicina personalizada, podemos construir uma cadeia de suprimentos farmacêutica mais segura, transparente e, em última análise, mais eficaz para o futuro.

Para saber mais, assista ao webinar sob demanda aqui.